La neutropenia o agranulocitosis, causada por una disminución de leucocitos, puede producir dolor de garganta, ulceración bucal y faríngea, fiebre con sudoración y escalofríos, e infecciones cutáneas y de membranas mucosas, habitualmente con infecciones secundarias por cándida. La neumonía y la septicemia son causas frecuentes de muerte. Cuando no es posible identificar una causa de la anemia, se denomina idiopática.
La anemia aplásica adquirida habitualmente se relaciona con la exposición a fármacos o a otras sustancias químicas. La producida por fármacos puede ser aguda o, con mayor frecuencia, crónica. Los casos agudos se manifiestan con sangrado intenso y, en algunos casos, infecciones, mientras que en los casos crónicos, los signos de anemia se producen durante semanas o meses después de la exposición al tóxico.
Las características clínicas varían con la gravedad. Los fármacos pueden producir anemia aplásica de dos formas: i) directa, un efecto sobre la división celular en la médula ósea relacionado con la dosis, o ii) una reacción impredecible de hipersensibilidad que puede estar determinada genéticamente.
El ejemplo clásico de fármacos que producen el primer tipo de reacción son los citotóxicos, que inhiben la división celular en todos los pacientes, dependiendo de la dosis. Su efecto es inmediato pero reversible al suspender el fármaco. El segundo tipo puede ser más grave debido a que su comienzo puede retrasarse y, en ocasiones, no se manifiesta hasta varios meses después de interrumpir el fármaco. Esta reacción no siempre es reversible. El fármaco causal no debe readministrarse nunca, ya que el paciente está sensibilizado y podría producirse una segunda reacción mortal.
Algunos psicotrópicos (clozapina y carbamazepina) pueden producir agranulocitosis y anemia aplásica, pero no suelen producirse en el mismo paciente.